Предприниматель и филантроп Билл Гейтс в публичном письме по итогам уходящего года рассказал, когда миру стоит ждать лекарство от ВИЧ/СПИД и смертельной серповидно-клеточной анемии.
Об этом один из создателей компании Microsoft написал в своем блоге.
"Генная терапия может вылечить СПИД. [...]Основываясь на недавних исследованиях, некоторые из которых были поддержаны фондом, я думаю, что есть хорошие шансы на то, что лекарство от ВИЧ будет доступно через 10-15 лет", заявил предприниматель.
"Еще раньше мы могли бы получить лекарство от еще одного главного убийцы: серповидно-клеточной анемии. - добавляет Гейтс. - Оба открытия основаны на генной терапии, которая включает в себя внесение изменений в небольшие части генетической структуры человека. Эти отредактированные гены не могут быть переданы детям человека, но они могут исправить генетические мутации, которые вызывают у пациента изнурительные и смертельные медицинские проблемы".
В случае серповидно-клеточной анемии идея состоит в том, чтобы исправить генетическую мутацию, из-за которой эритроциты человека становятся изогнутыми, как серп фермера, а не круглыми. Этот деформирующий эффект мешает клеткам эффективно переносить кислород.
У людей, унаследовавших этот признак от обоих родителей, все эритроциты имеют серповидную форму, что вызывает приступы ужасной боли, повреждение внутренних органов и обычно приводит к ранней смерти.
"...если почти все, кто наследует признак серповидно-клеточной анемии от обоих родителей, умирают молодыми, почему естественный отбор не устранил этот признак? Удивительно, но ответ связан с паразитом, вызывающим малярию. - сообщил Гейтс. - Когда этот паразит проникает в эритроциты человека, унаследовавшего признак серповидно-клеточной анемии только от одного родителя, клетки становятся «серповидными», то есть деформируются. Эти серповидные клетки и малярийный паразит внутри них затем уничтожаются селезенкой. У этих людей гораздо меньше шансов заболеть и умереть от малярии, поэтому эта черта все еще существует и потому люди из регионов, где малярия широко распространена, таких как страны Африки к югу от Сахары, с большей вероятностью ею болеют".
"Генная терапия может быть использована для лечения серповидно-клеточной анемии сегодня, но это трудный и трудоемкий процесс. Он включает в себя удаление клеток, которые создают эритроциты, исправление их генетического кода, чтобы их потомство имело правильную форму, а затем возвращение их в ваше тело. Цена 2,8 миллиона долларов на человека это непозволительно дорого даже для США, не говоря уже о бедных странах. - признается сооснователь Microsoft. - Работа, которую мы финансируем, предназначена для того, чтобы сделать ее намного проще и дешевле. Наше видение состоит в том, что вас можно вылечить одной инъекцией, содержащей эквивалент микроскопического автомобиля, который доберется до материнской клетки и доставит пассажира, который проникнет внутрь клетки и зафиксирует мутировавший ген".
Идея звучит фантастически, но реальный прогресс в ней был достигнут только в этом году, когда исследователь из Вашингтонского университета в Сиэтле реализовал ее на обезьяне.
"Прелесть этого подхода в том, что он должен сработать и для лечения ВИЧ. С помощью одного укола у вашего тела появятся новые способы борьбы с вирусом и предотвращения его вторжения в ваши клетки. - утверждает Гейтс. - Ученые работают над различными способами достижения этой цели. Один из подходов заключается в изменении поверхности клеток, в которые любит вторгаться ВИЧ, что значительно затрудняет проникновение вируса внутрь них".
Впереди еще годы работы, прежде чем любой из этих подходов окажется безопасным и эффективным. Самые ранние версии могут быть недолговечными и требовать дополнительных доз, чтобы предотвратить возвращение ВИЧ.
"...есть большой вопрос, как сделать его достаточно дешевым: команда фонда считает, что лечение должно стоить порядка 1000-2000 долларов на человека, что будет ничтожной долей от нынешних 2,8 миллионов долларов на лечение серповидно-клеточной анемии", считает Гейтс.
"Трудно переоценить преимущества лекарства от СПИДа. На сегодняшний день примерно 38 миллионов человек во всем мире живут с ВИЧ, и каждый год еще 1,5 миллиона новых заражаются вирусом. Чтобы выжить, им приходится принимать антиретровирусные препараты каждый день до конца жизни. Идеальное лекарство от ВИЧ избавит их всех от необходимости принимать эти лекарства и сэкономит миру миллионы долларов в год на затратах на лечение. Это также будет означать, что миллионам людей никогда не придется беспокоиться о том, что они могут заразиться ВИЧ в будущем", заключил Гейтс.
Ранее Билл Гейтс объяснил, как война в Украине повлияла на цены и глобальную экономику и почему математика в школе так важна для успеха в жизни.
